Healx, une startup britannique utilisant l'IA pour découvrir de nouveaux médicaments contre les maladies rares, a levé 47 millions de dollars lors d'un tour de financement de série C codirigé par l'européen Atomico et R42, basé dans la Silicon Valley.
La société a également déclaré avoir reçu l'autorisation réglementaire de démarrer les essais cliniques de phase 2 pour un nouveau médicament aux États-Unis plus tard cette année.
Healx se présente comme un « pipeline de découverte de médicaments » qui identifie les liens cachés entre les composés chimiques existants (par exemple, les médicaments et les produits pharmaceutiques à différents stades du cycle de développement) et les maladies rares. Pour ce faire, il rassemble une myriade de sources de données publiques et exclusives, telles que la littérature biomédicale, les ensembles de données sur les maladies et les produits biochimiques, les essais cliniques et les brevets, afin de créer un « graphe de connaissances biomédicales » sur les maladies rares.
« Notre plateforme d’IA et nos équipes d’experts nous permettent d’identifier et de découvrir de nouvelles maladies biologiques et de les associer à de petites molécules adaptées », a déclaré Tim Guilliams, cofondateur et PDG de Healx, à TechCrunch. « Notre équipe de biologie numérique se concentre sur la compréhension des signatures biologiques complexes des maladies, tandis que notre équipe de chimie numérique utilise l’IA pour faire correspondre ces signatures à des produits chimiques, des petites molécules et des médicaments, en utilisant pour cela des techniques informatiques telles que les écrans virtuels et la chimie générative. »
En règle générale, les sociétés pharmaceutiques adoptent une approche dite « une maladie, une cible, un médicament » pour la découverte de médicaments. Cela signifie qu’elles commencent par se concentrer sur une seule cible moléculaire responsable d’une maladie, puis se mettent à concevoir un médicament pour cibler cette molécule. Le problème, cependant, est que cette démarche prend énormément de temps et présente des taux d’échec élevés. C’est là que Healx promet d’apporter son aide en analysant des millions de données sur les médicaments et les maladies en tandem pour trouver des connexions jusqu’ici non détectées qui pourraient donner lieu à de nouveaux traitements utilisant des composés connus.
Fondée à Cambridge en 2014, Healx est le fruit de l'imagination de Guilliams et du président de la société, David Brown. Guilliams est titulaire d'un doctorat en biophysique et neurosciences de l'Université de Cambridge, tandis que Brown était auparavant responsable mondial de la découverte de médicaments chez Roche, bien qu'il soit peut-être mieux connu comme le co-inventeur du célèbre médicament contre la dysfonction érectile, le Viagra.
Conception de médicaments
Avec ces 47 millions de dollars, Healx se prépare à lancer un essai clinique de phase 2 pour un nouveau traitement qu'elle a développé pour la neurofibromatose de type 1 (NF1), une maladie génétique qui provoque la croissance de tumeurs sur les nerfs humains. Bien qu'il s'agisse d'une maladie rare, la NF1 est considérée comme l'une des maladies génétiques les plus courantes, affectant jusqu'à 1 personne sur 3 000. Bien que les tumeurs soient généralement bénignes, elles peuvent provoquer d'autres symptômes liés à la peau, aux yeux et au système nerveux, et elles peuvent également devenir cancéreuses à terme.
Healx avait déjà obtenu l'approbation d'un nouveau médicament expérimental (IND) de la Food and Drug Administration (FDA) américaine en 2021 pour le syndrome de l'X fragile, et la société est également aux premiers stades de découverte de l'IA ou précliniques pour un certain nombre d'autres conditions couvrant l'oncologie (cancer), les reins (reins) et la neurologie (système nerveux).
Les essais de phase 2 du principal candidat NF1 de Healx, baptisé HLX-1502 (un comprimé pris par voie orale), devraient débuter d'ici la fin de 2024 et se concentreront sur les jeunes adultes atteints de NF1 et de neurofibrome plexiforme inopérable, un type spécifique de tumeur associée à NF1.
La société est arrivée au HLX-1502 en utilisant un médicament existant développé pour quelque chose d'entièrement différent qui n'avait jamais été lancé aux États-Unis. La société affirme qu'elle reformule ce médicament, et comme elle disposait déjà de données de sécurité existantes liées à lui en raison de tests antérieurs sur des patients en bonne santé, cela donne à la société un plus grand degré de confiance qu'il aura moins d'effets secondaires.
Ceci est important, étant donné que Healx se concentre sur une maladie qui implique souvent des tumeurs bénignes chez des patients par ailleurs en bonne santé.
« Il existe de nombreux traitements contre le cancer qui, en gros, tuent tout – les cellules saines, les cellules malades – et entraînent de nombreux effets secondaires », a déclaré Guilliams. « Ainsi, pour les patients et les familles, ceux qui souffrent de la forme bénigne du cancer peuvent vivre 40 à 50 ans. Il n’est pas logique de leur administrer des médicaments anticancéreux chroniques pendant des décennies avec des effets secondaires très forts. »
La technologie de Healx examine toutes sortes de médicaments existants en cours de développement, ainsi que ceux qui ont été mis de côté pour diverses raisons, mais qui disposent de suffisamment de données pour être utiles à d'autres.
« Il existe des centaines de milliers de composés et de petites molécules », a déclaré Guilliams. « Mais une fois que vous commencez à voir des modèles entre différents types de données et de prévisions, vous pouvez essayer de sélectionner le médicament qui, selon vous, présente le moins de risques. L’IA nous aide à trouver le meilleur médicament possible pour une biologie de maladie particulière. Nous voulions donc ici quelque chose qui cible spécifiquement le nerf, où nous pensions qu’il y aurait moins d’effets secondaires. »
Tout cela nous amène à une question évidente : si Healx a développé son principal candidat NF1 en s’appuyant sur des travaux précédemment réalisés par d’autres, est-il réellement propriétaire de ce candidat ? Selon Guilliams, Healx a déposé et détient les brevets pour HLX-1502 spécifiquement pour l’utilisation dans le traitement de la NF1 et « d’autres maladies liées aux nerfs », et la FDA lui a également accordé l’exclusivité sur le marché américain pour les nouveaux produits pharmaceutiques. Cette exclusivité est généralement accordée pour les nouvelles entités chimiques (NCE), qui sont définies comme des médicaments « innovants » ou pour lesquels il y a eu « des changements significatifs dans les produits pharmaceutiques déjà approuvés, comme une nouvelle utilisation ».
« Une analyse commerciale et de propriété intellectuelle complète est toujours effectuée lors de la sélection de notre principal candidat-médicament amené à la clinique », a déclaré Guilliams.
Cependant, Healx n'a pas révélé les origines réelles du composé original ni les données de sécurité.
Il y a de l'argent dans la drogue
Avant cette levée de fonds, Healx avait levé environ 68 millions de dollars, dont la majeure partie provenait d'une levée de fonds de série B de 56 millions de dollars en 2019. La société a également annoncé récemment un investissement de l'un de ses partenaires de longue date, la Children's Tumor Foundation (CTF). La CTF versera des « paiements basés sur des étapes » à Healx pendant qu'elle travaille sur et à travers ses essais cliniques.
Il convient de noter que même si le CTF est un organisme à but non lucratif, cet accord financier n'est pas une subvention, bien que Healx n'ait pas révélé les conditions de l'investissement.
Ce qui est particulièrement remarquable, c'est que la levée de fonds de la série C de Healx est de 9 millions de dollars inférieure à celle de la série B d'il y a cinq ans, ce qui, bien que pas totalement inédit, est un peu inhabituel dans le domaine du financement des startups. En effet, lorsqu'on lui a demandé quelle était la partie la plus capitalistique de l'activité de Healx, Guilliams a répondu que l'entreprise effectuait des essais cliniques – une phase dans laquelle la société ne s'engage que maintenant avec son candidat NF1.
Une source proche du dossier a déclaré à TechCrunch que Healx avait initialement tenté de lever beaucoup plus que ce qu'elle avait espéré pour son tour de table de série C, et que la société avait également réduit ses effectifs d'environ 45 % l'année dernière via une série de licenciements volontaires et obligatoires – environ 70 personnes.
Healx l'a confirmé à TechCrunch, Guilliams soulignant que le ralentissement économique et les facteurs macroéconomiques ont été moins favorables à la fraternité des startups ces dernières années.
« Il est important de noter que lorsque les marchés se sont effondrés, nous étions effectivement en train de lever un tour de table plus important », a déclaré Guilliams. « Nous avons retiré cette offre à ce moment-là, puis nous nous sommes adaptés efficacement aux nouvelles conditions du marché en rationalisant les opérations, en nous recentrant sur nos points forts et en devenant plus rentables et plus légers. Cela nous a permis de maintenir notre élan et de continuer à réaliser des progrès significatifs, que nous sommes fiers d’annoncer aujourd’hui. Nos avancées en matière d’IA générative ont encore amélioré notre efficacité en termes de capital, nous permettant d’accomplir davantage avec moins de ressources. Nous avons ensuite ouvert le nouveau tour de financement avec une meilleure perspective de ce qui était nécessaire pour atteindre nos objectifs. »
Guilliams présente ainsi la dernière incarnation de sa levée de fonds de série C comme étant sursouscrite, notant qu'elle a désormais levé plus que ce qu'elle avait prévu.
« Compte tenu des conditions de marché difficiles pour le financement des technologies de pointe et des biotechnologies au cours des deux dernières années, notre capacité à obtenir cet investissement souligne la confiance de nos investisseurs dans notre approche et notre technologie », a-t-il ajouté.
La levée de fonds de Healx intervient dans le cadre d'une vague d'investissements dans des plateformes de découverte de médicaments basées sur l'IA. Il s'agit notamment de Formation Bio, soutenue par Sam Altman, qui a récemment levé 372 millions de dollars, ainsi que d'une nouvelle startup appelée Xaira qui a été lancée avec un financement d'un milliard de dollars, soit deux montants nettement supérieurs à ce que Healx a levé au total.
Guilliams a souligné qu'une grande partie du travail préparatoire nécessaire pour mettre son premier médicament sur le marché avait déjà été effectué, de sorte que le capital nécessaire n'était pas nécessairement aussi important cette fois-ci. Il a également noté que la valorisation de sa société avait augmenté depuis son dernier tour de financement, mais a refusé de divulguer des détails.
« Ce qui est important, c'est la qualité de vos programmes, en choisissant ceux qui ont le plus de potentiel », a déclaré Guilliams. « La taille du marché pour la NF1 est de 16 milliards de dollars. [according to Healx’s own internal commercial analysis]et si [its candidate] « Ce médicament fonctionne sur la NF1, mais il est probable qu'il fonctionne sur d'autres maladies liées aux nerfs. Nous les testons déjà au stade préclinique. Dans le cas des maladies rares, les essais cliniques sont plus restreints, nous n'avons donc pas besoin de beaucoup d'argent, ce qui, dans les conditions actuelles du marché, est une bonne chose. »
Guilliams a également confirmé que l'entreprise avait réduit les licenciements dans certains postes, mais a refusé d'entrer dans les détails concernant les chiffres ou les circonstances, au-delà du fait qu'il s'agissait de « mesures à la fois volontaires et obligatoires ».
« Malgré le défi que représentait le départ de personnes exceptionnelles, ce processus nous a permis de devenir une équipe plus forte et plus concentrée », a-t-il déclaré. « Cette restructuration faisait partie de notre stratégie visant à rationaliser nos opérations et à renforcer notre concentration sur des domaines thérapeutiques clés et des avancées technologiques. »
Entrée sur le marché
Aujourd’hui, Healx compte environ 55 employés, dont environ la moitié « code », que ce soit dans le domaine de l’apprentissage automatique ou de la biologie computationnelle. L’autre moitié est composée de l’équipe clinique et pharmacologique, qui « travaille main dans la main avec les techniciens », a déclaré Guilliams.
Si l'essentiel de son équipe est basé à Cambridge (Royaume-Uni), l'entreprise cherche désormais à se développer aux États-Unis, où ses essais cliniques devraient débuter en décembre. Ensuite, il faudra probablement encore plusieurs années avant qu'un nouveau médicament ne soit commercialisé, en raison des exigences réglementaires strictes auxquelles il est soumis.
« De manière prudente, je dirais que nous nous attendons à des résultats cliniques au cours du premier semestre 2026, puis, en fonction de ces résultats et des interactions avec les régulateurs, nous devrons peut-être effectuer un deuxième essai clinique, puis potentiellement enregistrer le médicament », a déclaré Guilliams.
Outre les principaux bailleurs de fonds Atomico et R42, le tour de série C de Healx comprenait la participation d'Ayana Capital, Balderton, Btov, Global Brain, Jonathan Milner, O2h et VU Venture Partners.